Un modèle contemporain pour une recherche en santé efficace

Auteurs):

Dr Donald Stuss

Institut de recherche Rotman de Baycrest (RRI), Institut du cerveau de l'Ontario

Directeur fondateur, président fondateur et directeur scientifique

Broche

Conseillère principale

Stus

La science est quelque peu au point mort lorsque nous partons en hélicoptère et examinons les immenses défis qui nous attendent. Il ne fait aucun doute qu'une innovation significative est de mise, non seulement en termes de nouvelles technologies, mais aussi en termes de modèles que nous utilisons pour mener des recherches et générer de nouvelles connaissances.

Prenons l'exemple de nos progrès dans le développement de nouveaux produits pharmaceutiques. Des milliards de fonds des secteurs public et privé sont injectés dans des essais cliniques chaque année tandis que les patients et les familles attendent dans les limbes de nouveaux traitements (seulement pour faire face à la réalité que la plupart des médicaments dans le pipeline d'innovation échouent à la validation clinique à un stade avancé). Cela est dû à un manque apparent de compréhension du contexte biologique de la maladie au début du développement préclinique des médicaments et également à un manque de considération de l'hétérogénéité clinique inhérente à de nombreuses maladies. Il peut sembler illogique que nous cherchions à manipuler les mécanismes complexes de la maladie au niveau moléculaire sans comprendre comment le mécanisme fonctionne réellement. Ou que nous négligeons les différentes manières dont une maladie donnée se déclenche, progresse et se présente chez les individus que nous utilisons ensuite comme sujets de recherche ou candidats au traitement pour des médicaments à taille unique. Mais le problème réside dans les modèles myopes et linéaires de recherche et développement qui nous font faire un tour pour nous faire retomber sur la ligne de départ.

Un nouveau modèle – qui, selon moi, est beaucoup plus productif, efficace et efficient en termes de coût et d'efforts – consiste à intégrer la recherche dans les soins cliniques et à créer un milieu pour une recherche transdisciplinaire véritablement intégrée. Dans ce modèle, la manifestation clinique de la maladie au niveau d'une sous-population ou même d'un individu est envisagée dans toute sa complexité et intégrée directement à l'investigation scientifique de base. Les patients deviennent une partie intégrante de la recherche (pas nécessairement en tant que participants aux essais cliniques) mais en tant que donneurs de précieuses données multidimensionnelles pour aider les biologistes, les ingénieurs, les informaticiens et les chimistes à créer et tester de manière authentique de nouvelles solutions. La recherche transdisciplinaire intégrée aux soins cliniques permet le développement de nouveaux processus, mécanismes de récompense et langages communs pour que les disciplines traditionnellement cloisonnées fusionnent et commencent à relever les défis du monde réel d'une nouvelle manière puissante. De même, l'industrie devrait être intégrée dès les premiers stades, non pas pour interférer avec l'indépendance scientifique, mais pour apporter ses propres connaissances et identifier les produits qui peuvent être transférés plus tôt vers une application clinique utile. De cette façon, les scientifiques travaillent sur des problèmes dans le contexte de l'application.

La maladie d'Alzheimer, par exemple, est une maladie à spectre caractérisé par de profondes variations au niveau du patient (âge d'apparition, taux de déclin fonctionnel, présence de comorbidités pour n'en citer que quelques-unes) et ces variations dictent des sous-syndromes cliniques. Mais cette réalité ne se reflète pas nécessairement dans le développement de nouveaux médicaments pour la maladie d'Alzheimer - les études ne tiennent pas compte du fait que les médicaments qui pourraient fonctionner pour un sous-syndrome peuvent ne pas être efficaces lorsqu'ils sont utilisés dans des cohortes d'essais mixtes. Les schémas diagnostiques et thérapeutiques en milieu clinique manquent également d'adaptation à l'hétérogénéité de la maladie. La recherche transdisciplinaire intégrative offre des mécanismes entièrement nouveaux pour étudier des problèmes de santé complexes comme la maladie d'Alzheimer et générer de nouvelles solutions plus significatives. Ce modèle de recherche émergent remplace lentement les programmes disciplinaires et cloisonnés de l'ancien monde, car il favorise une véritable innovation. De plus et surtout, ces innovations sont générées par un cadre de valeurs et de systèmes opérationnels qui sont prêts à les réintégrer directement dans les soins aux patients.

Des organisations comme l'Ontario Brain Institute (OBI) ont fait de grands progrès dans la mise en place de programmes de découverte intégrée (DI) axés sur le patient, où les cliniciens, les patients, les chercheurs et les représentants de l'industrie de l'Ontario et d'ailleurs sont réunis dans un but commun. Ces programmes rassemblent des données standardisées multidimensionnelles qui peuvent ensuite être partagées et intégrées entre les programmes afin de maximiser les opportunités de fertilisation croisée des informations et de susciter de nouvelles idées et de nouveaux axes de recherche. L'OBI s'appuie sur l'expertise et les résultats de toutes les disciplines pour résoudre les problèmes fondamentaux de la santé du cerveau. Ce modèle de recherche intégrative peut et doit être reproduit pour relever d'autres défis transversaux en matière de santé. Fournir à divers groupes de scientifiques, de parties prenantes et d'utilisateurs finaux un environnement fertile où ils peuvent créer et appliquer de nouvelles connaissances, ainsi qu'une vision politique et des engagements à long terme suffisants pour le faire, maximisera nos chances de trouver des solutions efficaces aux grands défis de l'humanité. .